2025年1月1日,《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2024年)》(“国家医保药品目录”)正式实施了,其中纳入了治疗IgA肾病的药物耐赋康(布地奈德肠溶胶囊,NEFECON),这是全球首款对因治疗IgA肾病的药物,对于患者的用药有着重要的意义。
不过许多人对IgA肾病并不熟悉。比如IgA肾病为什么称为良性肾病, 这种说法对吗?IgA肾病到底是什么病?今天我们就来了解一下。
IgA肾病为什么称为良性肾病
其实称IgA肾病为“良性肾病”只是相对肿瘤而言,但因为其具有进展性,如果不积极干预可能会导致肾脏衰竭,所以仍要引起重视。
作为最常见的原发性肾小球疾病,原发性IgA肾病在诊断后每10年约有20%的患者会进展到慢性肾功能衰竭,每10年有5%～25%的IgA患者会进入终末期肾病[1],给患者及家庭带来极其严重的负担。来自北大医院张宏、吕继成教授的一项2024年发表的最新IgA肾病研究结果显示,在既往治疗情况下(无对因治疗),中国IgAN 患者的长期预后仍然不佳,大多数患者在 15 年内进展为 终末期肾衰竭。时间平均蛋白尿≥0.5 克/天的患者肾预后更差。
但由于IgA肾病病程长,进展缓慢,临床症状不明显,导致看似不严重。所以相对其他恶性肾脏肿瘤而言,很多医生称其为“良性肾病”,但这并不意味着IgA肾病不需要治疗或者不需要引起重视。
创新药耐赋康改变IgA肾病治疗现状
中国是全球原发性肾小球疾病发病率最高的国家之一,其中IgA肾病约占35%～50%,每年新增确诊患者超过10万人。导致IgA肾病主要是因为半乳糖缺陷型IgA1(Gd-IgA1),Gd-IgA1产生于回肠末端派尔集合淋巴结处,可刺激机体产生自身免疫抗体,自身免疫抗体在体内循环,形成了IgA免疫复合物,后者最终沉积在肾脏诱发免疫炎症反应,造成肾脏损伤。
过去,国内针对IgA肾病的治疗方案主要是肾素-血管紧张素系统(RAS)抑制剂的支持性治疗,由于缺少真正从疾病源头改变疾病进展的针对性治疗方法,绝大多数患者在诊断后15年内会进展为终末期肾病,只能依靠透析或肾移植维持生命,疾病负担沉重。但创新药耐赋康的出现,极大地改变了这一治疗现状。耐赋康独特的制药工艺能将布地奈德靶向释放于回肠末端的派尔集合淋巴结,作用于IgA疾病“源头”,降低Gd-IgA1的产生,从而降低蛋白尿的产生,延缓肾脏衰竭,有效治疗IgA肾病。
中国患者疗效更优,耐赋康确立一线基石地位
耐赋康的疗效在持续开展的临床试验中不断得到验证,尤其在中国患者群体中得到了显著体现。
根据III期全球临床试验NefIgArd研究中中国亚组的数据,在2年的治疗和观察期间,耐赋康在肾脏保护作用,蛋白尿下降和镜下血尿改善等方面取得了比全球研究中数值上更好的疗效。与安慰剂相比,耐赋康治疗9个月后,2年内患者肾小球滤过率(eGFR)的保留效果好,且中国患者中观察到的治疗获益数值更大,在治疗24个月,相比安慰剂组,耐赋康可延缓肾脏进展至尿毒症或肾移植66%,同时耐受性良好。
不仅如此,在后续2024年美国肾病学会大会上公布的NefIgArd研究分析结果也显示,耐赋康能够在不改变全身IgA反应和总IgA及血清总免疫球蛋白(Ig)水平的情况下,特别地调节致病性Gd-IgA1的产生,意味着耐赋康并不会抑制全身免疫,进一步验证了耐赋康是一种耐受性良好、针对性治疗IgA肾病的对因治疗药物。
基于创新的作用机制和临床优势,耐赋康也不断得到国内外多个权威治疗指南的推荐。2024年9月,耐赋康作为IgA肾病的唯一对因治疗药物,被《2024版KDIGO IgA肾病和IgA血管炎临床管理实践指南(公开审查版)》明确推荐,指南指出有疾病进展风险的IgA肾病患者需进行9个月的耐赋康治疗,是迄今为止唯一可以降低致病性IgA和IgA免疫复合物水平的治疗方法。[x2]
随着此次在IgA肾病中的一线基石地位得以确立,耐赋康将引领并开创规范化治疗的新纪元。作为国内首个且唯一获批的IgA肾病对因治疗药物,耐赋康自中国大陆获批以来,已帮助越来越多的IgA肾病患者从中获益。在医保政策的支持下,更多IgA肾病患者可以尽早开启对因治疗,助力疾病管理。
IgA肾病为什么被称为良性肾病?其实只是相对而言,患者朋友切不可掉以轻心,一定要积极治疗。耐赋康于2024年5月在中国大陆开出首张处方,随着医保目录的实行,相信更多的患者将因此获益。
[1]知网:《IgA肾病西医诊断和中医辨证分型的实践指南》
[x2]https://mp.weixin.qq.com/s/UZPXK7zKqBskZHAgFM0PNg
